NEZISKOVÉ LÉKY

OUSHI > Výzkum > NEZISKOVÉ LÉKY

Moderní zdravotnictví investuje obrovské finanční prostředky do vývoje nových léků na řadu závažných onemocnění včetně rakoviny. Vývoj jednoho nového léku stojí odhadem 1 miliardu USD a trvá přibližně 10 let. Poté, co je nový lék umístěn na trh, tak je řadu dalších let chráněn patentem, aby se jeho prodejem farmaceutické společnosti vrátily investované prostředky a aby se generoval zisk. Po uplynutí patentové ochrany mohou následně lék vyrábět v tzv. generické formě i další farmaceutické společnosti. Tento model se osvědčil u vývoje nových léků, ale má svá omezení, pokud hledáme a zkoumáme nové indikace existujících léků, které již nejsou patentovatelné.

Myšlenka neziskových léků byla formulovaná poprvé v roce 2012 v článku „Neziskové léky jako záchrana pro světové zdravotnické systémy – případ antabusu“, který vyšel v časopise Drug Discovery Today.

Odkaz: http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1359644611004375

Princip je jednoduchý. Léky mohou mít vedlejší účinky, které jsou často negativní, ale mohou být i výrazně pozitivní. Pokud existují nějaké předběžné vědecké studie nebo klinické poznatky, které ukazují na takové pozitivní vedlejší účinky, je v zájmu odborné a laické veřejnosti tyto pozitivní účinky ověřit v klinických testech. Avšak klinické testování léku je velmi drahé a platí je farmaceutické firmy u léků, které mohou patentovat, tedy klinicky se testují zejména originální léky, nikoliv „levné“ generické léky. Klinické testování generických léků tedy prakticky neexistuje a je nutno hledat jiný způsob jeho financování. Financování, jehož cílem nebude zisk soukromých korporací, ale veřejný zájem. Lék, který by úspěšně prošel takovými klinickými testy, by zůstal levný, dostupný a byl by to lék neziskový.

Příkladem je lék paromomycin, který byl původně používán jako antibiotikum. Nedávno díky Světové zdravotnické organizaci, nadaci manželů Gatesových a dalším neziskovým organizacím byly financované jeho klinické testy proti smrtelné nemoci leishmanióze, která se vyskytuje v Indii, v Bangladéši nebo v Africe. Díky tomu, že paromomycin není už patentovatelný a že cílem investice do něj nebyl soukromý zisk, ale veřejný zájem, podařilo se udržet jeho cenu na úrovni několika dolarů za celou tři týdny trvající léčbu.

Odkaz: http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa066536

Odkaz: http://www.who.int/leishmaniasis/research/978_92_4_12_949_6_Annex6.pdf

Odkaz: http://journals.plos.org/plosntds/article?id=10.1371/journal.pntd.0004118

Podobně jako je ve veřejném zájmu systematické monitorování negativních vedlejších účinků léčiv, měly by se monitorovat i pozitivní vedlejší účinky, přičemž na základě takové evidence lze přímo přikročit k financování klinických testů daných léků pro nové diagnózy z neziskových peněz. Takto by mohlo být možné systematicky vyvíjet efektivní a zároveň levné léky proti smrtelným onemocněním.

Odkaz: http://science.sciencemag.org/content/324/5933/1394

V kontextu západního, bohatého světa mezi taková onemocnění patří především metastazující nádory. Cena onkologické péče, včetně nových léků, závratně roste, aniž by se vždy dařilo pacienty vyléčit. Např. na metastazující rakovinu plic a prsu dohromady umírá jen v USA asi 200 tisíc pacientů ročně.

Odkaz: http://jnci.oxfordjournals.org/content/101/15/1033.1.full

Odkaz: http://science.sciencemag.org/content/331/6024/1540.2

Jako další pilotní příklad neziskového léku, který by byl tentokrát přínosem i v bohatém světě, byl navržen starý lék antabus (disulfiram), používaný při léčbě závislosti na alkoholu. Existuje nadějná klinická evidence pro jeho efektivní a bezpečné působení proti metastazujícím rakovinám. Pokud by se v klinických testech, na které chceme systematicky získávat finance, podařilo ukázat, že antabus je skutečně efektivní lék proti některým smrtelným nádorovým onemocněním, umožnilo by to pro některé onkologické diagnózy snížit finanční náročnost léčby a zvýšit  efektivitu onkologické péče nejen v bohatém světě, ale také v chudých, rozvojových zemích.

Odkaz: powerpointová prezentace „Protinádorová aktivita antabusu“

Odkaz: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/ijc.25237/epdf

Odkaz: http://www.thelancet.com/journals/langlo/article/PIIS2214-109X(15)00284-3/fulltext

Odkaz: http://content.healthaffairs.org/content/34/11/2004.2.full

 

Posláním OUSHI je pomáhat při hledání neziskových léků a iniciovat pilotní projekt monitorování pozitivních vedlejších účinků především generických léku a následné financování jejich klinických testů. 

Některé levné a po desítky let používané léky mohou mít díky svým pozitivním vedlejším účinkům přínos pro pacienty s onemocněními, jakou jsou metastazující rakoviny. Takové léky jsou nepatentovatelné a mimo zájem farmaceutických společností. Například bylo nedávno ukázáno v klinickém testu 2. fáze, založeném na předchozích vědeckých poznatcích, že starý lék pro alkoholiky disulfiram (antabus) už při nízké dávce představoval významný přínos pro pacienty s metastatickou rakovinou plic (Nechushtan et al. Oncologist 2015). Kritický bod v dalším klinickém vývoji disulfiramu představuje financování. Cílem následujících klinických testů nebude výdělečný lék, ale levný, celosvětově dostupný lék, tj. neziskový lék, pro ty metastazující rakoviny, v nichž se ukáže být prospěšný. V našem projektu usilujeme o následující:

1. Podnítit klinické testy disulfiramu (nebo jiných nepatentovatelných generik) systematickým hledáním pozitivních vedlejších účinků u onkologických pacientů, kteří berou disulfiram (nebo jiná nepatentovatelná generika) jako lék proti alkoholismu (nebo obecně: proti nemocem odlišným od rakoviny). Budeme diskutovat jednotlivé případy pacientů s našimi spolupracovníky (např. s Vikasem Sukhatme, který je profesor medicíny na Harvard Medical School) a společně je budeme vyhodnocovat. Pokud najdeme povzbudivá data, uspíší to klinické testování konkrétní kombinace léků u onkologických pacientů. V tomto smyslu je náš projekt pilotní příkladem systematického vyhledávání pozitivních vedlejších účinků u neziskového léku.

2. Nabídnout způsob, jakým designovat a uskutečňovat klinické testy neziskového léku, v našem případě disulfiramu, které budou placeny z veřejných peněz ve veřejném zájmu. Vzhledem k tomu že pokročilé fáze klinických studií léků bývají velmi nákladné a jsou financovány farmaceutickými firmami, budeme – v diskuzích se státními orgány a našimi spolupracovníky (např. Bohuslav Melichar, který je přednostou Onkologické kliniky v Olomouci) – razit cestu pro standardní způsob, jak vyvíjet neziskové léky.